한국과학기술원(이하 KAIST)은 질병 세포에서만 핵 내 유전자 교정을 수행하는 유전자 가위 시스템(CRISPR/Cas9)을 개발했다고 14일 밝혔다.

KAIST 의과학대학원 이지민 교수·한국과학기술연구원(KIST) 오승자 선임연구원·강원대 이주용 교수 연구팀은 다양한 질병과 연관된 것으로 알려진 세포 내 마이크로 리보핵산(RNA)이 메신저 RNA 표적 서열을 인식해 절단하는 특성을 활용한 시스템을 설계했다. 

유전자 가위 '셀프 체크인'으로 불리는 이 시스템은 정상 세포에서는 세포질에만 머물러 유전자 교정을 수행하지 않지만 질병 세포에서는 유전자 가위가 세포핵으로 들어가 유전자 교정을 수행한다.

연구팀은 실험용 쥐를 통해 이 시스템이 작동함을 확인했다.

이 기술은 질병 세포에서만 기능하기 때문에 표적 유전자가 아닌 다른 유전자를 편집하는 일(오프 타깃 이펙트)을 최소화할 수 있다.

또한 세포 내 시스템을 활용한다는 점에서 안정성이 높고, 단일 가이드 RNA와 메신저 RNA 표적 서열을 상황에 맞게 교체할 수 있어 다양한 질병에도 적용할 수 있다.

이지민 교수는 "유전자 가위 셀프 체크인 기술을 활용하면 정상 세포와 질병 세포가 혼합된 실제 환자에게 효과적인 유전자 교정 치료를 진행할 수 있을 것"이라고 강조했다. 

이번 연구 성과는 국제 학술지 '핵산 연구'(Nucleic Acids Research)에 지난달 30일 온라인 게재됐다.

사진= 세포 내 '셀프 체크인'의 마이크로RNA 특이적 작용 모식도